独为每一种病研发新药，那自然费用高昂。

    哪怕有药可用，家庭收入在罕见病面前也成为一大难题，仅仅属于杯水车薪，“天价药”更是成为众多患者及其家庭绕不过去的无奈。

    全球罕见病患者已超过3亿，其中50%患者是儿童。而国内罕见病患者约2000万。

    从总量来说，这其实是一个巨大的市场。

    要知道，全球已知的罕见病超过7000种，其中80%是遗传病。

    如果能采用一种成熟而便捷的基因技术进行基因治疗，也许能缓解治疗费用高昂的问题。

    如何才能让天价药成为救命良药，这将成为摆在华夏医药专家面前亟需解决的社会性难题。

    随着时间的流逝，临床一期的30名患者都接受了基因药物的静脉注射。

    这些儿童从2个月到4岁的都有，全都患有重度sma症。

    接受治疗后，三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展，同时进行各种内脏功能的检查，以评估药物的安全性和有效性。

    从注射完的第一天起，这些患儿的病情就牵动着家长们的心。

    慢病毒起效的时间比较长，尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞，大概需要2-3天。

    家长们在病房焦急地等待着，一个个坐立不安。

    谷駒

    终于，一个躺在病床上的女孩，缓缓抬起手，取下了呼吸机。

    她憋红了脸，大口大口地呼吸着新鲜的空气，胸口不住起伏。

    这正是陈剑锋的女儿妮妮，他瞬间如同一股旋风般冲了过来，手上端着一杯水，焦急地问道：“怎么了？妮妮？”

    小女孩摇摇头，没说话，口中嗬嗬作响，接连吐出几口黏液。

    陈剑锋拿出纸巾接住，扔在垃圾桶里，关切地看着女儿。

    小女孩又轻咳了几下，感觉似乎好了一些，抬头看着他，嘴巴蠕动着，竟然吐出一句话。

    “爸爸！”

    陈剑锋顿时饱含热泪，差点哭出来。

    他抓住女儿的手，不停地询问起来。

    “你感觉到好点了吗？能呼吸了？身上有力气吗？”

    女儿点点头，口齿不清地说着话：“爸爸，我能吸气了，我好像有点力气了。”

    这时，陈剑锋身边已经被其他家长们团团围住。

    大家发出一阵阵惊叹，齐声向他道喜。

    没几分钟，医生也冲进了病房，检查了一番后，一脸惊喜：“太好了，患儿能够自主呼吸了，上肢也恢复了力气，这说明体内的运动神经元蛋白在增加。”

    “来，喝下这杯水看看。”

    看着妮妮喝下水，又做了几个动作，最后甚至有些费劲地抬起身子，半躺在枕头上。

    在场所有人脸上都露出喜色。

    医生也是一脸欣慰：“很好，她现在呼吸系统恢复得很好，接下来就是全身肌肉的恢复，她过两天应该就能坐起来，这周估计就能靠着墙站立。这种进度真是让人惊叹。”

    “我还从未见过这么神奇的药物，科技的发展实在太快了。”

    医生感叹几声，又开始检查起其他的患者。

    这些患儿恢复进展也不错，当天都纷纷摘下了呼吸机。

    没几天，大部分都恢复了呼吸和吞咽能力，能够自主进食。

    这一切，都让家长们喜不自胜。

    更大的惊喜则在后面。

    三天后，患儿都能坐起了，一些年纪太小的婴儿也能在病床上爬来爬去了。

    病房里充斥着一股欢乐的氛围。

    一周以后，所有的孩子们都能自己站起来了，也能靠墙久站。

    几个婴儿从坐着玩一会就累，倒在床上，已经恢复到玩一天也不累了。

    患儿们吃得也多了，身体也长肉了，脸色恢复了红苹果一般的红润。

    基因药物的有效性已经验证了，接下来还要继续关注一段时间，以验证安全性。

    实验室的检测报告也出来了，多种体细胞类型中来自基因治疗的正常smn1的基因水平大幅增高，sma蛋白水平也达到了正常人的水平。

    结果令人鼓舞，证明了临床实验的巨大成功。

    两周后，所有30位患儿都已经恢复了正常，可以出院了。

    他们以后只需要每周来医院进行复查就可以了。

    等过一段时间，安全性结果也令人放心的话，就可以几个月